纽利布瑞Nulibry降低A型钼辅因子缺乏症死亡风险

纽利布瑞Nulibry降低A型钼辅因子缺乏症死亡风险

Nulibry是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗MoCD-A的药物。在临床试验中，Nulibry显示了能够改善患者的生存率和减少疾病相关的严重神经系统损害，为MoCD-A患者提供了前所未有的治疗选择。

被批准用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD-A），这是一种极其罕见的遗传性代谢疾病。MoCD-A是一种影响婴儿和儿童的严重神经退行性疾病，由于钼辅因子合成途径中的基因突变导致，影响了体内钼辅因子的产生，进而影响到几种关键酶的活性，包括黄嘌呤氧化酶和硫酸盐氧化酶等，最终导致神经系统的严重损害。

【概述】

每瓶含 9.5mg 的 Fosdenopterin（相当于 12.5mg 二水合物的 Fosdenopterin 氢溴酸盐）；冻干粉或块状，用于重构后静脉输注；不含防腐剂；含有甘露醇。

【药理类别】

环吡喃蝶呤单磷酸酯 (cPMP)。

【如何供应】

单剂量小瓶（5毫升）—1

【作用机制】

Nulibry 提供外源 cPMP，可将其转化为钼蝶呤。钼蝶呤随后转化为钼辅因子，后者是激活钼依赖性酶所必需的，包括亚硫酸盐氧化酶 (SOX)，这是一种降低神经毒性亚硫酸盐水平的酶。

【适应症】

降低A型钼辅因子缺乏症（MoCD）患者的死亡风险。

【剂量和用法】

如果患者有诊断或推定诊断，则开始治疗；如果基因检测无法确认推定诊断，则停止治疗。每天一次通过静脉输液泵给药，速度为 1.5mL/min。<37 周（早产新生儿）：最初 0.4mg/kg，然后在第 1 个月时为 0.7mg/kg，在第 3 个月时为 0.9mg/kg。≥37 周（足月新生儿）：最初 0.55mg/kg，然后在第 1 个月时为 0.75mg/kg，在第 3 个月时为 0.9mg/kg。≥1 岁：0.9mg/kg。

【禁忌症】

不适用

【警告/注意事项】

避免或尽量减少暴露于阳光直射或紫外线（例如 UVA 或 UVB 光疗）。建议采取预防措施以防光敏性（例如防护服、帽子、防晒霜）。孕妇。哺乳期母亲。

【相互作用】

请勿与其他药物混合或服用。

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