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纽利布瑞Nulibry降低A型钼辅因子缺乏症死亡风险

纽利布瑞Nulibry降低A型钼辅因子缺乏症死亡风险 Nulibry是美国FDA批准的第一种也是唯一一种治疗MoCD-A的药物。在临床试验中，Nulibry显示了能够改善患者的生存率和减少疾病相关的严重神经系统损害，为MoCD-A患者提供了前所未有的治疗选择。 被批准用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD-A），这是一种极其罕见的遗传性代谢疾病。MoCD-A是一种影响婴儿和儿童的严重神经退行性疾病，由于钼辅因子合成途径中的基因突变导致，影响了体内钼辅因子的产生，进而影响到几种关键酶的活性，包括黄嘌呤氧化酶和硫酸盐氧化...